O terapie genică experimentală, dezvoltată de cercetători de la Institutul Karolinska, ar putea revoluţiona tratamentul unor forme de surditate congenitală, arată un studiu publicat în Nature Medicine.
Cum funcţionează tratamentul
Terapia vizează o formă genetică de surditate cauzată de mutaţii ale genei OTOF, responsabilă pentru producerea unei proteine esenţiale în transmiterea sunetelor către creier.
Cercetătorii au folosit un virus modificat (AAV) pentru a introduce o versiune funcţională a genei direct în urechea internă, printr-o singură injecţie.
Rezultate rapide şi promiţătoare
Studiul a inclus 10 pacienţi cu vârste între 1 şi 24 de ani, trataţi în spitale din China.
Efectele au apărut rapid:
- majoritatea au început să audă parţial în aproximativ o lună
- după 6 luni, nivelul auzului s-a îmbunătăţit semnificativ (de la 106 dB la 52 dB)
Cele mai bune rezultate au fost observate la copii, în special între 5 şi 8 ani, dar şi adulţii au prezentat îmbunătăţiri.
Siguranţă şi impact
Tratamentul a fost considerat sigur, fără reacţii adverse grave în perioada de monitorizare.
„Acesta este un pas uriaş înainte în tratamentul genetic al surdităţii”, a declarat cercetătorul Maoli Duan.
Ce înseamnă asta
Descoperirea deschide calea către tratamente personalizate pentru anumite forme de surditate congenitală şi ar putea schimba radical viaţa pacienţilor, mai ales dacă este aplicată timpuriu.
Totuşi, sunt necesare studii mai ample pentru a confirma eficienţa şi siguranţa pe termen lung.
